熊木先生の原発性胆汁性肝硬変に関する多施設国際共同研究の成果がGutにpublishされております。
2016年4月7日 10:36 AM
論文名：Stratification of hepatocellular carcinoma risk in primary biliary cirrhosis: a multicentre international study.
著者：Trivedi PJ, Lammers WJ, van Buuren HR, Parés A, Floreani A, Janssen HL, Invernizzi P, Battezzati PM, Ponsioen CY, Corpechot C, Poupon R, Mayo MJ, Burroughs AK, Nevens F, Mason AL, Kowdley KV, Lleo A, Caballeria L, Lindor KD, Hansen BE, Hirschfield GM; Global PBC Study Group. Collaborators: Bruns T, Li KK, Kumagi T, Cheung AC, Cazzagon N, Bianchi I, Franceschet I, Boonstra K, Imam M, Pieri G.
掲載誌：Gut. 2016; 65: 321-9.
リンク：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25567117
以下、熊木先生からのコメントです。
Another PBC paper into Gut!
またまたやりました、多国籍軍による共同研究の続報！消化器病学トップクラス（消化器関係76誌中2番目）のGutにacceptされました。
論文内容
原発性胆汁性肝硬変（原発性胆汁性胆管炎へ名称変更）の肝細胞癌合併リスク因子に関する内容です。これまでは、高齢者、男性、診断時の門脈圧亢進症（血小板減少症）または肝硬変（低アルブミン血症）などがリスク因子として挙げられていました。今回の共同研究でウルソデオキシコール酸（UDCA）による1年後の治療反応性が発癌の強いリスク因子であることが分かりました。例え病期が進行していない場合であっても、もっと早い段階、すなわち治療開始後1年において治療効果があがらない場合にはリスクとするものです。治療に反応していないと判断された場合には、別の因子（アルコール、肥満など）による影響を除外した後にUDCA増量、フィブラート、新規薬物（治験薬）などが考慮されるべきです。なお、本研究の対象者のほとんどが白人であり、研究結果がアジア人にそのまま当てはめられるかについては検討が必要です。とは言え、4,500人以上のメガ解析であり、囲い込みをしていく上では示唆に富む内容です。
稀少疾患と多施設共同研究
稀な慢性疾患の臨床研究ではendpointの設定が難しく、単施設では症例も少ないためになかなか物を言えません。その点を多施設共同研究が解決してくれます。
The Global PBC Study Groupではメガデータで臨床研究を推し進めており、今回の臨床研究が3作目ですが、これからも日々の診療に役に立つ情報を世界に発信して行きたいと思います。
The Global PBC Study Groupの変遷と研究成果
・トロントでの診療時代の臨床研究が火付け役となりました（Am J Gastroenterol. 2010;105:2186-94.）。
・その後、イギリス・ドイツとの共同研究に広がりました（J Hepatol. 2014;60:1249-58.）。
・さらにはthe Global PBC Study Groupへと発展し、処女作を発表しました（Gastroenterology 2014; 147: 1338-49.）。
・続報はつい最近、GLOBE score（http://www.globalpbc.com/globe）として発表されました（Gastroenterology. 2015 ;149: 1804-1812.）。本計算式はウルソデオキシコール酸（UDCA）による治療の不要な患者さん、肝移植を見据えた上で経過観察をしなければならない患者さんなど、世界中のPBC患者さんの日常診療に指針を与えるものです。
